‘Design of new oligonucleotide-based antigene and antisensetherapies’

Agnès Noy Freixa, Alberto Pérez Antoñanzas, Antonio Morreale de León, Axel Bidón Chanal, Carles Eduard Curutchet Barat, Carles Ferrer Costa, David Talavera Baró, Elena Cubero Jorda, Francisco Javier Luque Garriga, Ignacio Soterras Gutiérrez, José Luís Gelpí Buchaca, José Ramón Blas Pastor, José Ramón Goñí Macià, Manuel Rueda Borrego, Martín Pérez Rodríguez, Modesto Orozco López, Xavier de la Cruz Montserrat.

Se desarrollarán dos proyectos en paralelo: i) localización de regiones del genoma humano que puedan ser posibles dianas de terapias antigénicas o antisentido, y ii) optimización mediante modelización molecular de los derivados de oligonucleótidos dirigidos a moléculas de ADN o ARN en análisis de triples hélices, interacciones ADN-ARN o interferencias de ARN.Para ello, se combinarán técnicas bioinformáticas de análisis basadas en secuencias, que permitirán detectar regiones diana óptimas en terapias antigénicas, con técnicas punteras de modelización molecular, que se utilizarán para diseñar oligonucleótidos más eficaces con actividad farmacológica.Este proyecto busca obtener un mapa completo basado en web de secuencias diana para estrategias antigénicas y antisentido. Esto permitirá evaluar de forma inmediata sus posibilidades en el tratamiento de cualquier enfermedad, la especificidad esperada del tratamiento e, incluso, la concentración de oligonucleótidos necesaria para alcanzar efectos farmacológicos. En el área de la modelización, se espera desarrollar una nueva familia de oligonucleótidos resistentes a la acción de las nucleasas aprovechable para estrategias de terapia antigénica y antisentido más activas.