NANO-ERT: Nanotecnología para lograr una nueva terapia contra el Parkinson

Alba Navarro Romero (VHIR); Marta Montpeyó (VHIR); Jordi Riera Heredia (VHIR); David Moreno-Martínez (Hospital Universitari Vall d’Hebron); Eddie Pradas Gracia (VHIR); Julia Lorenzo Rivera (UAB); Fernando Novio (Instituto Catalan de Nanociencia y Nanotecnologia, ICN2); Daniel Ruiz Molina (Instituto Catalan de Nanociencia y Nanotecnologia, ICN2); David Montpeyó Garcia-Moreno (UAB).

La presencia de mutaciones en la enzima lisosomal GBA es el principal riesgo genético para desarrollar la enfermedad de Parkinson. Este proyecto plantea el diseño y desarrollo de una nueva terapia basada en la administración de un tipo de GBA recombinante que además ha sido mejorada mediante nanotecnología, para aumentar la estabilidad metabólica y lograr que pueda cruzar la barrera hematoencefálica y llegar al cerebro. La tecnología se validará en modelos animales y servirá como prueba de concepto en el desarrollo de sistemas para el transporte de proteínas hasta el sistema nervioso central.